让罕见病不再罕治

2022年11月5日-10日第五届中国国际进口博览会在国家会展中心(上海)举行,值此开放共享之机,关爱罕见病患者的“舒入立量援助项目”在5日正式启动。

中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金副秘书长董姣;阿斯利康中国副总裁、企业事务及市场准入部负责人黄彬;中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金项目部项目主任邱洁参与了启动仪式。

据估算,我国罕见病人数超2000万,他们除了要经受病痛折磨,还面临治疗难、用药贵、无法融入社会等问题。罕见病进展迅速,死亡率很高,全球仅有不到10%的罕见病有已批准的治疗药物或方案。而被批准上市的药品由于开发成本较高,大多数患者家庭难以负担。罕见病药品可及、可负担是患者家庭的殷切盼望,完善罕见病患者医疗保障对于防止“因病致贫”具有重要意义。

据悉,“舒入立量援助项目”是由中国初级卫生保健基金会发起,阿斯利康支持的罕见病患者援助项目,向符合援助条件的患者援助药品依库珠单抗注射液(商品名:舒立瑞)。依库珠单抗注射液是我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的处方药物。

中国初级卫生保健基金会理事长曹锡荣为项目启动致辞,介绍了中国初级卫生保健基金会在过去26年中,在全国34个省( 区、市),1000余个县市区,开展相关公益活动,惠泽人口2亿多人,近十年来捐资捐物折合人民币超过两百亿元。曹锡荣理事长讲到:“当前,中国人罕见病、危重病的发病率依然较高,大病风险仍非单个家庭所能抵御,为了成为我国医疗保障和医疗救助体系的有益补充,中国初级卫生保健基金始终在探索和尝试与多方社会资源整合,构建多方共付模式以降低病患实际支付成本,使患者获益。”

中国医学科学院北京协和医院血液科主任韩冰教授表示:“目前我国大多数罕见病患者仅仅局限于头痛医头、脚痛医脚的对症治疗,这样的治疗效果实际上是很差的,所以很多患者因PNH导致并发症严重影响生活质量,甚至造成死亡的。如果他们能够得到规范化治疗,可以改善生活质量,重新回归社会正常的工作和学习。‘舒入立量’这样的患者援助项目就是尽可能弥补这其中巨大差距的一种有益方式。”

据悉,“舒入立量援助项目”计划在全国范围开展,覆盖50余家项目医院、110多名项目医生、30余家项目药房。为确诊为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)的低收入患者提供援助,在项目执行期间,患者每自行使用依库珠单抗药品治疗1个月,可援助1个月治疗所需的依库珠单抗药品,帮助患者得到长期、有效的治疗。

浙江大学医学院附属儿童医院肾内科毛建华教授告诉记者:“目前国际上研究表明依库珠单抗注射液针对PNH的治疗是有效的。我国现阶段在诊断和治疗中仍存在鸿沟,虽然现在有所改善,但经济仍然是一个重要的影响因素,‘舒入立量援助项目’可以解决50%的用药负担,对解决这一问题有很大帮助。”

北京大学第一医院肾内科主任赵明辉教授也对“舒入立量援助项目”的启动表示肯定和支持。采访中分享了对开展患者援助项目的看法,他认为:“现阶段患者援助主要聚焦罕见病、疑难病、危重症等影响大、治疗难的患者人群。尤其是罕见病因为患者不多、开发困难,药品价格普遍较高,一方面通过基金会以多方共付的方式降低患者用药负担,可以解决一部分患者的用药困难;一方面需要政策支持,让医药企业研发可以有合理回报,增强研发积极性。这二者之间的兼顾就需要公益的力量。整个社会是有公心的,很多优秀企业也不忘履行社会责任感。多层次医疗保障必须要有社会力量的补充,要尽可能动员爱心的力量来帮助患者。”

依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物,向填补国内该领域的空白迈进关键一步,为相关罕见病领域的中国患者提供了新的治疗选择。期待在未来通过慈善组织、爱心企业、医疗机构等各方携手,凝聚公益力量守护罕见病群体,让罕见病不再罕治,共建共享健康中国。