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冰桶挑战发起人离世!医学对渐冻人症的攻坚没有止步……

发布时间:2017-12-07 15:48:35  |  来源:消费日报网  |  作者:   |  责任编辑:科学频道

2017年11月25日,最早发起「冰桶挑战」的“渐冻人”安东尼·瑟那查逝世,享年46岁,结束了与肌萎缩侧索硬化症(ALS)14年的搏斗。

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安东尼和他的妻子、女儿 (渐冻症协会官网资料图)

冰桶挑战吸引了世界各界知名人士的参与,包括微软创始人比尔·盖茨,物理学家史蒂夫·霍金……更重要的是,这项「刷屏」级的活动,也让更多人认识了ALS这种全球每10万个人中不到两个病人的罕见病,并募集到大量科研基金。这些基金极大地促进了ALS的医学发展。

安东尼去世后的几天,12月3日,科学界的奥斯卡,全球奖金额最高的科学奖「科学突破奖」把今年的生命科学奖项授予了阐明遗传性肌萎缩性侧索硬化症(ALS)分子发病机制的唐.克利夫兰博士。

Don Cleveland

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以上是官网照片,但据说

其实以下照片再搞怪10倍才是该教授的真实人设

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加州大学圣迭戈分校路德维希肿瘤研究所的唐.克利夫兰(Don Cleveland)为遗传性ALS的分子发病机制发现作出重要贡献,包括:神经退行性变中神经胶质细胞的作用,以及建立关于遗传性肌萎缩性侧索硬化症和亨廷顿症的反义寡核苷酸(AON)疗法的动物模型。

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Cu/Zn超氧化物歧化酶SOD1基因的突变被发现是家族性ALS的关键原因。SOD1的突变,使得原本能够清除自由基的利器,产生了新的毒性功能。这种突变不光可以影响神经元,还能影响胶质细胞,从而共同促发了ALS。

虽然说ALS机理的研究为治疗药物的开发做了有利铺垫,但目前,全球患者可用的已上市ALS药物数量非常有限。今年刚获得美国FDA批注用于治疗ALS的自由基清除剂依达拉奉(商品名:Radicava)是其中的新兴力量。此前的20余年时间内,美国ALS患者可用的药物仅有一种:赛诺菲的利鲁唑(Riluzole),现在终于有了更多选择。

美国时间5月5日,美国食品和药物管理局(FDA),批准了新药依拉达奉上市,用于ALS患者。

近日,Radicava的开发者日本三菱田边制药在官网宣布:将在12月8号于美国波士顿举行的第28届国际ALS研讨会上公布四项关于依达拉奉的临床研究摘要(3项为海报,1项为口头报告),分享关于该药物临床试验患者选择上的经验,以及公布更多有效性、安全性、耐受性、药物相互作用数据。

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三菱田边制药美国发展有限公司副总裁,医学科学与转化研究部门主任Joseph M Palumbo博士称,通过对MCI186-19研究数据进行汇总和事后分析显示,早在治疗仅第28天,依达拉奉已展现出相对于对照组的优势。而在此之前发表于《神经学》杂志(Neurology )的初步结果表明,用药第24周,依达拉奉对ALS患者的身体功能恶化显示出33%的减缓保护作用。

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三菱田边公司称,其依达拉奉产品在美国于8月份正式上市后,短短3个月时间获得了大量关注,已治疗超过1000名美国患者。但鉴于该药物昂贵的价格(根据说明书,连续14天用药为一个治疗周期,每支价格近1100美元,全年治疗费用十余万美元),美国ALS协会新任主席Calaneet Balas在接受ALS今日新闻记者采访时曾呼吁医保尽快覆盖。就在今年11月30日,美国退伍军人事务部宣布已将依达拉奉纳入退伍军人国家用药目录。

依达拉奉的全球可及性 

2001年,依达拉奉在日本上市用于治疗缺血性脑卒中

2004年,依达拉奉注射液必存在中国首家上市

2004年,《日本脑卒中治疗指南》推荐

2010年,获中国急性缺血性脑卒中诊治指南推荐

2007年,获美国急性缺血性卒中早期处理指南推荐

2015年,依达拉奉在日本、韩国获批了ALS适应症

2017年,美国FDA批准依达拉奉作为孤儿药上市用于治疗ALS